Gen CCR5 trong tế bào gốc được làm tê liệt trước khi cấy vào cơ thể có tác dụng ngăn chặn virus HIV xâm nhập vào tế bào miễn dịch.
Nghiên cứu mới cho thấy chỉnh sửa gene bằng phương pháp Crispr trong điều trị HIV và ung thư là an toàn. Đây là một bước tiến trong hành trình tìm ra phương pháp điều trị HIV không sử dụng thuốc. Sau khi thử nghiệm Crispr chữa HIV cho chuột, các nhà khoa học tiến hành thử nghiệm đối với con người.
Đầu năm 2016, một người đàn ông 27 tuổi được chẩn đoán mắc ung thư máu sau hai tuần phát hiện dương tính HIV. Anh may mắn được tham gia vào thử nghiệm lâm sàng xác định mức độ an toàn khi sử dụng công cụ chỉnh sửa gen Crispr điều trị ung thư và HIV trong cùng một phác đồ do nhóm bác sĩ ở Bắc Kinh thực hiện.
Tháng 7/2017, anh được truyền hóa chất và làm xạ trị quét sạch tủy xương, tạo khoảng trống ghép hàng triệu tế bào gốc khỏe mạnh vào cơ thể bằng phương pháp tiêm tĩnh mạch.
Trong lần điều trị này, nhóm nghiên cứu đã chỉnh sửa các tế bào gốc bằng phương pháp Crispr trước khi cấy vào cơ thể anh, làm tê liệt gen CCR5, loại gene quan trọng giúp HIV xâm nhập vào tế bào miễn dịch.
Gen CCR5 giúp virus HIV xâm nhập các tế bào miễn dịch. Ảnh: Wired
Hiện, sức khỏe bệnh nhân đã ổn định, căn bệnh ung thư đang thuyên giảm, theo báo cáo trên Tạp chí Y dược New England. Những tế bào gốc đã chỉnh sửa sau khi cấy ghép không bị tiêu diệt, tiếp tục cung cấp máu và tế bào miễn dịch cần thiết, một lượng nhỏ vẫn chứa đột biến gene bảo vệ CCR5. Tuy nhiên, lượng tế bào gốc trong cơ thể không đủ để tiêu diệt hoàn toàn virus HIV, anh vẫn dùng thuốc để kiểm soát bệnh.
Đây là lần đầu tiên một bệnh nhân dương tính với HIV được điều trị bằng phương pháp Crispr chỉnh sửa tế bào gốc.
VietBF © sưu tầm