Thời gian gần đây, thông tin về thuốc điều trị ung thư Pembroria - kháng thể đơn dòng sản xuất tại Nga - được cấp phép lưu hành tại Việt Nam đã nhanh chóng trở thành tâm điểm chú ý của người dân, đặc biệt là những người đang mắc bệnh ung thư.
Pembroria mở ra cánh cửa mới, nhưng chỉ dành cho người phù hợp
"Không phải thuốc tiêu diệt tế bào ung thư"
Thuốc điều trị ung thư Pembroria của Nga được cấp phép lưu hành ở nước ta mở ra hy vọng và động lực sống của người bệnh ung thư. Tuy nhiên, với các bác sĩ, chuyên gia đón nhận tin vui này khá thận trọng. Trao đổi với Báo Phụ nữ Việt Nam, ThS.BS Nguyễn Duy Anh, Chuyên gia y học hạt nhân và ung bướu, dành nhiều thời gian để "giải mã" loại thuốc đang được dư luận quan tâm. Ông nói chậm rãi, rõ ràng - như muốn từng bệnh nhân hiểu đúng về loại thuốc họ đang đặt nhiều kỳ vọng. Ông ví von: tế bào ung thư vốn "tinh quái", chúng khoác lên mình lớp áo ngụy trang bằng các protein như PD-L1 hay PD-L2, khiến tế bào T - lực lượng chủ lực của hệ miễn dịch - không nhận diện được kẻ thù. "Trong tình thế đó, người lính miễn dịch như bị bịt mắt trước chiến trường", ông nói. Pembroria - tương tự như thuốc gốc pembrolizumab - hoạt động bằng cách gắn vào thụ thể PD-1 của tế bào T, ngăn tín hiệu đánh lừa mà tế bào ung thư tạo ra. "Khi tấm áo ngụy trang bị kéo xuống, tế bào T nhìn thấy kẻ thù thật sự và lập tức ra đòn. Thuốc không đánh thay, mà chỉ giải phóng sức mạnh vốn có của hệ miễn dịch", bác sĩ Duy Anh nhấn mạnh.
Theo ông Nguyễn Duy Anh, liệu pháp miễn dịch là bước tiến nhân văn bậc nhất của y học hiện đại khi không đầu độc cơ thể như hóa trị, mà giúp cơ thể tự chiến đấu theo cách tự nhiên nhất. Thực tế tại Việt Nam cho thấy, cứ xuất hiện "thuốc ung thư mới" là bệnh nhân lại xem đó như một chiếc phao cứu sinh, nhưng bác sĩ Duy Anh khẳng định: "Không phải ai cũng phù hợp". Pembroria được nghiên cứu chủ yếu cho các bệnh nhân ung thư giai đoạn tiến xa hoặc đã di căn như ung thư phổi không tế bào nhỏ, u hắc tố, ung thư cổ tử cung, bàng quang, thận hay các dạng ung thư có rối loạn MSI-H/dMMR.
Thuốc Pembroria có hoạt chất chính là Pembrolizumab
Điều quan trọng hơn, chỉ định không chỉ dựa vào tên bệnh. Bác sĩ Nguyễn Duy Anh phân tích: "PD-L1, MSI-H hay dMMR không phải những con số cho đẹp hồ sơ bệnh án. Chúng quyết định cơ thể có 'nghe được' tín hiệu của thuốc hay không". Vì vậy, điều nguy hiểm nhất không phải là bệnh nặng, mà là sự nôn nóng. "Cứ ung thư là truyền Pembroria" là suy nghĩ có thể khiến người bệnh tốn kém mà không mang lại lợi ích thật sự", ông Nguyễn Duy Anh nhấn mạnh.
Việc cấp phép cho Pembroria được thực hiện đúng quy trình, dựa trên dữ liệu thử nghiệm đã được hội đồng khoa học thẩm định. Thuốc được phép lưu hành rộng rãi chứ không chỉ dùng cho nghiên cứu. Tuy nhiên, theo Quyết định 628, doanh nghiệp phải tiếp tục theo dõi tính sinh miễn dịch trên bệnh nhân Việt Nam, cập nhật tiến độ nghiên cứu pha III định kỳ ba tháng/lần. Tính sinh miễn dịch có thể ảnh hưởng hiệu quả hoặc gây phản ứng bất lợi, nên theo dõi sát không phải vì lo ngại rủi ro mà để đảm bảo an toàn tuyệt đối cho người bệnh.
Đại diện Cục Quản lý Dược (Bộ Y tế)
Một câu hỏi lớn xoay quanh việc Pembroria là thuốc tương tự sinh học của Keytruda - thuốc gốc nổi tiếng toàn cầu. Bác sĩ Duy Anh không né tránh: thuốc sinh học tương tự không phải bản sao giá rẻ như nhiều người lầm tưởng. "Đây là chế phẩm sinh học phức tạp, phải trải qua kiểm chứng nghiêm ngặt từ cấu trúc phân tử đến hiệu quả lâm sàng". Nhiều nghiên cứu cho thấy Pembroria đạt tương đương về chất lượng, hiệu quả và độ an toàn so với thuốc gốc. Nhiều bệnh nhân chuyển từ Keytruda sang Pembroria vẫn duy trì kiểm soát bệnh. "Chúng giống hai chiếc chìa khóa được rèn từ cùng một bản vẽ, cùng mở một cánh cửa", bác sĩ ví von. Dẫu vậy, ông cũng thừa nhận, dữ liệu thực tế trên bệnh nhân Việt Nam vẫn cần thời gian để củng cố.
Pembroria an toàn hơn hóa trị, nhưng không hoàn toàn vô hại. Tác dụng phụ chủ yếu đến từ việc hệ miễn dịch bị "đánh thức" mạnh mẽ và đôi khi tấn công nhầm chính cơ thể. Phản ứng lúc truyền, viêm phổi, rối loạn tuyến giáp, viêm gan, viêm ruột… đều có thể xảy ra. Những biểu hiện như ho kéo dài, khó thở, vàng da hay mệt lả cần được báo ngay cho bác sĩ. "Liệu pháp miễn dịch luôn cần một đôi mắt quan sát tinh tường", ông nhấn mạnh.
Pembroria mở thêm cơ hội điều trị
Việc xuất hiện thuốc sinh học có giá thấp hơn các loại thuốc hiện có tại Việt Nam vẫn là một bước tiến, mở thêm cánh cửa cho nhiều bệnh nhân từng không thể tiếp cận liệu pháp miễn dịch. Tuy nhiên, theo bác sĩ Duy Anh, Pembroria dự kiến có giá "dễ thở" hơn so với thuốc gốc, nhưng mức "dễ thở" ấy phải chờ thuốc chính thức về bệnh viện mới rõ. Điều chắc chắn hơn, hiện cả Pembroria và Keytruda đều chưa được bảo hiểm y tế chi trả. Chi phí điều trị vài chục triệu đồng mỗi chu kỳ vẫn là gánh nặng lớn. "Không phải ai cũng đủ khả năng theo đuổi liệu trình dài hơi. Quan trọng là bệnh nhân phải biết đây có thực sự là lựa chọn phù hợp hay chỉ là lựa chọn họ mơ ước", ông nói.
Một liệu trình điều trị bằng thuốc Pembroria thường yêu cầu bệnh nhân dùng 2 lọ, tương đương chi phí 36 triệu đồng, mỗi tháng một lần. Thuốc dạng dung dịch đậm đặc pha tiêm truyền. Bác sĩ có thể chỉ định phác đồ kéo dài 12-24 đợt cho đến khi thuốc không còn đáp ứng. Hiện tại, thuốc này chưa được bảo hiểm y tế chi trả”.
GS.TS Lê Văn Quảng, Giám đốc Bệnh viện K
PGS.TS Phạm Cẩm Phương, Giám đốc Trung tâm Y học hạt nhân và Ung bướu, Bệnh viện Bạch Mai, cho rằng sự xuất hiện của Pembroria là tín hiệu tích cực. Liệu pháp miễn dịch không còn xa lạ ở Việt Nam. Nhiều thuốc cùng nhóm đã được dùng nhiều năm. Điểm khác biệt lần này nằm ở chỗ Pembroria là sinh phẩm tương tự do Nga sản xuất, có mức chi phí dự kiến "mềm" hơn, giúp bệnh nhân có thêm lựa chọn. Thuốc được chỉ định trong nhiều loại ung thư, từ u hắc tố, ung thư phổi, ung thư đầu - cổ, u lympho Hodgkin đến ung thư đường tiết niệu, đại trực tràng, cổ tử cung, thận, nội mạc tử cung, vú bộ ba âm tính, dạ dày - thực quản và cả ung thư đường mật. "Phổ chỉ định rộng ấy cho thấy vai trò ngày càng lớn của liệu pháp miễn dịch trong điều trị ung thư tiến xa", bà Phạm Cẩm Phương nhận định.
Những quy định, kiểm duyệt và yêu cầu theo dõi chặt chẽ của Cục Quản lý Dược (Bộ Y tế) cho thấy, ngành y tế không chỉ mở thêm hy vọng cho bệnh nhân mà còn bảo đảm mỗi loại thuốc mới phù hợp với đặc điểm sinh học của người Việt Nam. Với Pembroria, một cánh cửa mới đã mở - nhưng chỉ thật sự hiệu quả với những người phù hợp, được tư vấn đầy đủ và lựa chọn đúng thời điểm. "Không có thuốc nào là thuốc thầnHy vọng chỉ có giá trị khi đi cùng hiểu biết và quyết định sáng suốt", bác sĩ Duy Anh kết lại.
Nhà sản xuất thuốc Pembroria là công ty "PK-137" (Nga), chỉ định thuốc cho người lớn và thanh thiếu niên từ 12 tuổi trở lên mắc u hắc tố giai đoạn tiến triển, hoặc điều trị bổ trợ sau phẫu thuật. Hướng dẫn sử dụng lưu ý người bệnh về phản ứng bất lợi liên quan miễn dịch như viêm phổi, viêm đại tràng. Bệnh nhân cũng được lưu ý các phản ứng miễn dịch quá mức như viêm cơ tim độ 3 hoặc 4; viêm não độ 3 hoặc 4; phản ứng ở da (hội chứng Stevens-Johnson)...
